单次给药的新一代疗法即将问世

当前威尔逊氏病的治疗方案（如长期服用铜螯合剂和锌补充剂）在疾病管理中发挥着重要作用。然而，这些治疗通常需要终身用药，且可能无法完全阻止疾病进展或逆转已造成的器官损伤。持续治疗的必要性与长期用药依从性面临的潜在挑战，凸显了开发更有效、更持久疗法的必要性。 基因疗法提供了一种更具靶向性的解决方案，其经过特殊设计可调控肝脏ATP7B蛋白的表达。通过向肝细胞递送功能性ATP7B基因拷贝，该疗法能够实现ATP7B蛋白的持续生成。这种蛋白在铜离子从肝脏向胆汁和/或血液的主动转运过程中起关键作用，从而促进过量铜的排泄，最终改善铜在肝脏、大脑和肾脏等重要组织中的病理性蓄积。

威尔逊病是什么?

威尔逊病（Wilson's Disease）是一种常染色体隐性遗传病，由ATP7B基因突变引发铜转运功能障碍，导致铜离子在肝脏、大脑等重要器官中病理性蓄积。若不及时治疗，将引发肝功能衰竭、神经系统损伤甚至死亡。该病全球患病率约为1/10,000至1/30,000，目前全球患者总数超过30万例。

 LY-M003，全球首例

铜响应型ATP7B表达调控工程

LY-M003是由凌意生物研发的一款在研基因治疗药物，采用肝脏靶向性腺相关病毒（AAV）载体递送改良型miniATP7BLY基因，通过单次静脉输注实现铜代谢功能重建。该疗法应用CREATE™技术系统，可响应病理应激动态调控miniATP7BLY基因表达。目前LY-M003已进入探索性临床试验阶段（临床试验编号：NCT06650319），展现了威尔逊病基因治疗领域的突破性进展。早期临床数据显示其具有优异的安全性特征和令人鼓舞的治疗效果。 LY-M003已获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）及儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。